RWE-tutkimuksen historia
Real-world evidence (RWE) on verrattain uutta. RWE-tutkimuksen juuret ovat kuitenkin perinteisessä rekisteritutkimuksessa. Miten rekisteritutkimuksesta tuli RWE? Lähdetään matkalle RWE:n syntyhetkille.
Toisinaan RWE- ja rekisteritutkimus ovat toistensa synonyymejä (kts. ”rekisteritutkimus” RWE-sanastosta). Ero voi olla niin pieni, että RWE on vain terminä modernimpi versio samasta asiasta eli rekisteritutkimuksesta. RWE- ja rekisteritutkimus saattavat myös poiketa toisistaan huomattavasti.
Yleisimmät erot modernin RWE:n ja vanhan rekisteritutkimuksen välillä ovat tiedon keräystapa ja aineiston koko. Vanha rekisteritutkimus oli RWE:tä manuaalisempaa, sillä tiedot poimittiin potilasarkistoista käsin. Lisäksi rekisteritutkimuksen aineisto saattoi olla potilas- ja muuttujamäärältään RWE-tutkimuksen aineistoa pienempi.
Potilasarkistosta tietoja käsin poimivaa rekisteritutkimusta tapahtuu edelleenkin, mutta yhä vähenevässä määrin. Elektronisten rekisterien kehityttyä suuren potilas- tai muuttujamäärän poimiminen käsin ei aina ole mielekästä. Kaikkea ei kuitenkaan ole vielä sähköistetty ja automatisoitu, minkä vuoksi tutkimusasetelma saattaa pakottaa poimimaan ainakin osan muuttujista käsin.
RWE on eri tieteenalojen menetelmiä hyödyntävä kameleontti, minkä juuret ovat syvällä rekisteritutkimuksessa. Seuraavaksi keskityn määrittämään RWE-tutkimuksen syntyhetkeä.
”Ensimmäisen alkuperäistutkimuksen julkaisuvuoden perusteella RWE-tutkimus on 17 vuotta vanha.”
Suuri osa RWE-alan tieteellisistä julkaisuista on ilmestynyt viime vuosien aikana. Tämä johtuu pääsiassa tutkimukseen käytettävän tietotekniikan kehittymisestä. Suurtenkin aineistojen tietoturvallinen säilöminen, lähettäminen ja analysointi on nyt teknisesti mahdollista.
RWE-tutkimuksen syntyhetkeä ei tarvitse etsiä arkeologisin menetelmin, sillä se ei sijaitse kaukana menneisyydessä. Minä käytin RWE:n syntyhetken määritykseen kirjallisuushakua. Selasin lääketieteen alan julkaisut sisältävää PubMed-palvelua tiettyjä hakusanoja käyttäen.
Ennen 2000-lukua termiä ”real world evidence” käytettiin myös artikkeleissa, mitkä eivät varsinaisesti olleet RWE-alan julkaisuja. Vuoden 2010 jälkeen termiä on harvemmin käytetty lääketieteen julkaisuissa kuvaamaan eri kontekstia kuin RWE.
Ensimmäinen löytämäni RWE-alan julkaisu oli vuodelta 1998. Tämä Caro & Speckmanin kirjoittama artikkeli käsittelee edelleen ajankohtaista aihetta, eli kliinisen tutkimuksen aineiston eroamista tosielämän tiedosta. Kyseessä on kuitenkin katsausartikkeli, eikä alkuperäistutkimus. Tämän vuoksi en laske tätä hetkeä RWE:n syntymäksi.
Ensimmäinen RWE-alkuperäistutkimus julkaistiin vuonna 2004. Artikkeli käsittelee lamotrigiinin käyttöä kaksisuuntaisen mielialahäiriön hoidossa (Simons & Krishnan).
Hakusanoilla ”real world data” löytyy puolestaan lääketieteen alan julkaisuja jo 1980-luvulta. Esimerkiksi vuonna 1988 julkaistu katsausartikkeli (Ronis & Harris) käsittelee lääkäripalvelujen käyttöä. Tässä artikkelissa käytetty tosielämän tieto on kyselyjen avulla kerättyä, ei siis rekistereihin tallennettua potilastietoa.
”Viime vuonna julkaistiin lähes tuhat RWE-tutkimusta – mikä on tämän vuoden luku?”
Tieteenalana RWE on edennyt ja kasvanut nopeasti. Alan kasvua kuvaa erinomaisesti se, että kaikista PubMed-tietokannan tosielämän tietoa käsitelevistä tutkimuksista yli kolmasosa on julkaistu viime vuoden aikana.
Alla oleva kuva havainnollistaa RWE:n kasvuvauhtia. Kuvaajassa palkkien korkeus kertoo hakusanoilla ”real world evidence” löydettyjen tutkimusten lukumäärästä, x-akselin kuvatessa aikaa (lähde: PubMed).
Vuoteen 2020 mennessä julkaistiin yli 2 400 RWE-tutkimusta. Näistä 950 julkaistiin vuonna 2020. Sen sijaan vuosien 1998-2013 aikana julkaistiin vain 38 RWE-tutkimusta. Vasta vuonna 2014 julkaistiin ensimmäisen kerran yli kaksikymmentä RWE-tutkimusta.
Ensimmäiset RWE-tutkimukset käsittelivät esimerkiksi verenpaine- ja Alzheimerin tautia sekä psoriasista. Useimmin RWE-julkaisut tulivat 2000-luvun vaihteessa Yhdysvalloista.
Lopuksi
Päästäkseen RWE:n syntysijoille ei tarvitse kulkea ajassa kauan taaksepäin. Kyseessä on nuori tieteenala. RWE-tutkimus syntyi vuonna 2004. Tällä hetkellä 17-vuotias nuorukainen on kehittynyt ja kasvanut kovaa vauhtia.
Kiinnostus RWE:hen on kasvanut viimeisen kymmenen vuoden aikana räjähdysmäisesti. Suurin osa aihepiirin julkaisuista on ilmestynyt edellisten vuosien aikana. Vuonna 2020 julkaistiin lähes tuhat RWE-aiheista tieteellistä artikkelia.
