Terveystaloudellisissa tutkimuksissa arkivaikuttavuustieto eli RWE (real world evidence) voi tuoda lisää tietoa etenkin potilaiden ominaisuuksista, terveyspalveluiden käytöstä sekä nykyhoidon ja vertailuhoidon eroista.
Arkivaikuttavuustiedolla on oma paikkansa viranomaisten työskentelyn tukena, totesi lääkkeiden hintalautakunnan Hilan erityisasiantuntija Kalle Aaltonen Medaffconin asiakasillassa.
Aaltosen mukaan Hilassa mietitään paljon niin tutkimuksen sisäistä kuin ulkoista validiteettia eli yleistettävyyttä.
– RWE-tieto voi tuoda tutkimukseen lisää yleistettävyyttä, mutta rajoitetusti. Kliinisten tutkimusten tuoma tieto on aina ensisijaista.
Terveystaloudellisissa tutkimuksissa arkivaikuttavuustieto voi antaa lisää tietoa potilaiden ominaisuuksista, terveyspalveluiden käytöstä sekä nykyhoidon ja vertailuhoidon eroista. Pidempään markkinoilla olleista valmisteista voidaan saada tietoa hoidon vaikuttavuuteen liittyen.
Aaltosen mukaan potilaiden ominaisuuksiin liittyvä arkivaikuttavuustieto täydentää kokonaiskuvaa etenkin silloin, jos kliinisen kokeen potilasjoukko ei ole yleistettävissä Suomeen.
– On hyvin tapauskohtaista, milloin potilasjoukko ei ole yleistettävissä Suomeen. Tähän vaikuttavat esimerkiksi terveydenhuoltojärjestelmien ja rahoituksen erot eri maissa.
RWE-aineiston perusteella voidaan mallintaa myös RWE-tietoa, esimerkiksi ennustaa hoitovastetta toiselle potilasryhmälle ja tavoitella näin yleistettävyyden parantamista.
– On välttämätöntä, että mallit on oikein parametrisoitu. On myös tärkeää huomata, että jos kliinisen kokeen tulosten yleistettävyyden parantaminen on korvattavuuden hakijan päätettävissä, se mahdollistaa opportunismin. Hakija voi parantaa tulosten yleistettävyyttä, jos siitä on hakijalle hyötyä ja jättää sen tekemättä, jos tulokset eivät ole hakijan kannalta suotuisia.
Aaltosen mielestä voisi olla hyödyllistä käyttää arkivaikuttavuustietoa lääkevalmisteen pitkäaikaistulosten varmistamiseen, jos kliinisen kokeen seuranta-aika on ollut lyhyt.
– Tämä voi toki olla vaikeaa. Jos lääke vaatii pitkän seuranta-ajan kliinisessä kokeessa, vaatii se sen myös terveydenhuollon arjessa.
Medaffconin asiakasillan osallistujia kiinnosti, missä tilanteissa Hila vaatii arkivaikuttavuustietoa uusintahakemuksen yhteydessä, ja tuleeko tämä lisääntymään tulevaisuudessa.
Aaltosen mukaan tämä on tapauskohtaista. Arkivaikuttavuustietoa voidaan vaatia, jos johtopäätös on kiinni siitä, toteutuvatko kustannussäästöt ja tieto on saatavissa rekisteritiedon avulla tietyssä ajassa.
– Tarve ja mahdollisuus lisänäytölle vaikuttavat tiedon pyytämiseen.
Nykyisin lääkkeiden hintalautakunnalla on oikeus vaatia hakijaa toimittamaan uusintahakemuksen yhteydessä lisätietoa. Aaltonen esitteli tästä kaksi esimerkkiä:
Hilan erityisasiantuntija Kalle Aaltonen kertoi arkivaikuttavuustiedon käytöstä terveystaloudellisissa selvityksissä Medaffconin asiakasillassa, joka järjestettiin Espoon modernin taiteen museossa Emmassa 14.9.2022.
Tosielämän tieto täydentää kliinisiä tutkimuksia – tiedon merkitys voi kasvaa tulevaisuudessa
Lääkeviranomainen arvostaa terveystaloudellisten selvitysten johdonmukaisuutta
Epävarmuus on aina läsnä uuden lääkkeen käyttöönottoa arvioitaessa
Tutustu Medaffconin terveystaloudelliseen mallinnukseen ja RWE tietoon perustuvaan tutkimukseen.
Juttu julkaistaan tiistaina 23.4. Uusiutuva lääkehoito haastaa lääkkeiden nykyisen monipolvisen lääkkeiden arviointijärjestelmän, toteaa sosiaali- ja terveysministeriön STM:n johtava asiantuntija Lauri Pelkonen. Tästä syystä arviointitoimintaa ollaankin uudistamassa vastaamaan paremmin toimintaympäristön muutoksia.
Lääkehoidot tulisi sisällyttää osaksi sosiaali- ja terveydenhuollon järjestämisen ohjausta, jotta niiden valtakunnallinen ohjaus tehostuisi. Tämä on asetettu keskeiseksi tavoitteeksi, kun lääkehoidon ohjausta ja rahoitusta uudistetaan.
Medaffcon vahvistaa osaamistaan ruotsalaisista rekistereistä ja tietoaltaista ja vastaa siten asiakkaidensa odotuksiin. Toimitusjohtaja Jarmo Hahlin mukaan yritys pystyy näin tarjoamaan asiakkailleen entistä laadukkaampaa ja kattavampaa dataa lääketutkimuksiin.