Lääkeaine teduglutidille myönnetty peruskorvattavuus oli merkittävä edistysaskel lyhytsuolioireyhtymästä kärsiville lapsille, heidän vanhemmilleen ja heitä hoitavalle terveydenhuollon henkilöstölle. Kuinka muutenkaan: kyse on kuolemanriskissä olevasta potilasryhmästä, joka tarvitsee elinikäisen suonensisäisen ravitsemuksen ja nesteytyksen, ellei saa lääkitystä.
Husin lasten gastroenterologian yksikön apulaisylilääkärin Laura Merras-Salmion mukaan Husiin tulee vuosittain 2–5 lyhytsuolioireyhtymästä kärsivää lasta.
Jos lääkettä ei ole, valtaosa sairastuneista kärsii isoista ongelmista ja tarvitsee suonensisäistä ravitsemusta ja nesteytystä koko eliniän. Tästä syystä suurin osa lapsista joutuu ottamaan pysyvän kaulan suonista asennettavan keskuslaskimokatetrin.
Hoitaminen on välttämätöntä, sillä hoitamaton lyhytsuolioireyhtymä aiheuttaa vajaaravitsemuksen ja vaikeita nestetasapainon häiriöitä ja lapsen kasvu häiriintyy. Vielä ennen 2010-lukua oireyhtymään liittyi vaikean kirroosiin johtavan maksasairauden riski. Se on lieventynyt uusien hoitokeinojen ansiosta, mutta katetriin liittyvät ongelmat ovat säilyneet. Jos katetri ei toimi, potilas kuolee.
Toisinaan potilaille tehdään myös ohutsuolen siirtoja, mutta sekään ei paranna täysin oireyhtymää ja sen hoitamisen haasteita.
– Suolensiirto maksaa satojatuhansia euroja ja sairastavuus jatkuu sen jälkeen. Ei siis voi sanoa potilaalle ja hänen vanhemmilleen, että tehdään tämä ja kävelet sitten kotiin. Myös kuolleisuus on suuri suolensiirrossa, Merras-Salmio kertoo.
Tavoitteena on, että lyhytsuolioireyhtymään sairastuneet lapset voivat asua kotona. Siksi vanhemmat opetetaan hoitamaan lapsia: he antavat 1–7 yönä viikossa 10–14 tunnin infuusion lapselle. Merras-Salmion mukaan useimmat vanhemmat haluavat hoitaa lasta ja opettelevat infuusion.
– Meidän lähtökohtamme on, että lapsella on oikeus elää omassa kodissaan. Tähän liittyy tietysti vanhempien jaksaminen, sillä jokaöinen hoitaminen on raskasta. Tämä voi aiheuttaa esimerkiksi työpoissaoloja, Merras-Salmio toteaa.
Kerran päivässä pistettävä teduglutidi on tuonut suuren helpotuksen lyhytsuolioireyhtymästä kärsivien perheiden elämään.
– Nyt meillä vihdoin on tehokas lääke potilasryhmälle, jolla on kuoleman riski, Merras-Salmio sanoo.
Teduglutidi kasvattaa suolen nukkaa ja lisää verenkiertoa suolen limakalvolle, mikä parantaa ravintoaineiden ja nesteen imeytymistä. Hoitotulokset ovat olleet lupaavia kuten Merras-Salmion kaksi esimerkkiä osoittavat.
– En koskaan unohda pojan ilmettä, kun hänelle kerrottiin, että hän pääsee irti letkuista yhdeksi yöksi, Merras-Salmio kertoo.
Teduglutidi on kallis lääke eikä perheillä olisi varaa käyttää sitä ilman yhteiskunnan tukea. Merras-Salmion mukaan sen käyttö on kuitenkin järkevää potilasryhmässä, jonka hoidon kustannukset jatkuvat korkeina läpi elämän ilman lääkettä ja jonka elämänlaatu paranee lääkityksellä niin, että se parantaa koko perheen elämänlaatua ja hyvinvointia.
– Tietysti verorahat pitää käyttää järkevästi. Kaikille ei pidä antaa kaikkea ja on mietittävä, mikä on oikea hintalappu. Tuntuu erikoiselta ja pahalta, että tässä potilasryhmässä ei esimerkiksi lasketa, mikä on vanhempien työpanos hoidossa. Sitä ei pidetä merkityksellisenä, Merras-Salmio toteaa.
Hänen mielestään kannattaa myös pohtia, ovatko elämänlaatututkimukset riittäviä ohjaamaan päätöksiä.
– Lasten elämänlaatu on jännä asia. Nämä lapset eivät koe, että heillä olisi erityisen huono elämänlaatu. Se kuvastaa resilienssiä. Tämä on heidän elämäänsä eivätkä he voi verrata sitä mihinkään muuhun.
Teduglutidin korvattavuuskriteerit ovat tiukat.
– Lääke täytyy tauottaa kerran vuodessa ja katsoa, tarvitseeko potilas sitä vielä. Kun lääke lopetetaan kuin seinään, potilaat voivat mennä huonoon kuntoon. Korvausprosessia pitää inhimillistää jatkossa, Merras-Salmio toteaa.
Husin lasten gastroenterologian yksikön apulaisylilääkäri Laura Merras-Salmio kertoi kliinikon näkökulmasta lääkkeen korvattavuuden vaikutuksesta hoitoon Medaffconin asiakasillassa, joka järjestettiin Espoon modernin taiteen museossa Emmassa 14.9.2022.
Tosielämän tieto tukee lääkkeiden pääsyä markkinoille – esimerkkinä teduglutidi
Uusi lastensairaala – Uusi lastensairaala on Suomen suurin lasten vaativaan erikoissairaanhoitoon keskittynyt sairaala.
Kela – Teduglutidi on rajoitetusti peruskorvattava lääke. Sen peruskorvausoikeus (3064) myönnetään seuraavin edellytyksin.
Sic! – Uutta lääkkeistä: Teduglutidi.
Ensi viikolla Kööpenhamina täyttyy terveystaloustieteen osaajista, yli viisituhannen lääketeollisuuden ja terveydenhuollon ammattilaisen kokoontuessa ISPOR-konferenssiin. Terveystaloustieteen konferenssina tunnetussa ISPORissa tosielämän tieto ja tosielämän näyttö ovat tänä vuonna keskeisessä roolissa.
Pitkä seuranta-aika tekee Medaffconin, Takedan ja Helsingin ja Uudenmaan sairaanhoitopiirin (HUS) asiantuntijoiden tutkimuksen löydöistä kiehtovia - kansallisesti ja kansainvälisesti.
Lyhytkestoisia poissaoloja kartoittavat tutkimukset tarjoavat uutta tietoa sairauksien aiheuttamasta kuormasta terveydenhuollolle ja yhteiskunnalle.