Adaptive Pathways – innovatiiviset lääkkeet nopeammin loppukäyttäjille?

Lääkevalmisteen myyntiluvan edellytys on, että lääke on tehokas, turvallinen sekä laadukas. Uusien innovatiivisten lääkevalmisteiden saaminen markkinoille ja etenkin loppukäyttäjille on kuitenkin usein pitkä, jopa yli vuosikymmenen kestävä prosessi. Aika on yleensä juuri se hyödyke, jota vakavaa tai harvinaista tautia sairastavalla potilaalla ei käytettävissään ole. Tähän ongelmaan etsitään ratkaisua Euroopan lääkeviraston (EMA) lanseeraaman adaptive pathways -pilottiohjelman kautta.

Adaptive pathways – mistä on kysymys

Maaliskuussa 2014 EMA ilmoitti aloittavansa adaptive pathways -pilottiohjelman, jonka tarkoitus olisi nopeuttaa uusien lääkevalmisteiden pääsyä potilaille sairauksissa, joissa on suuri lääketieteellinen tarve uusille hoidoille. Erinäisten vaiheiden jälkeen yhteensä 34 hakemuksesta EMA:n lopulliseen pilottiohjelmaan valikoitui kuusi uutta lääkevalmistetta.

Adaptive pathways ‑menetelmä perustuu jo olemassa olevaan Euroopan Unionin lääkevalmisteita koskevaan sääntelykehykseen ja sen tarkoitus on parantaa uusien lääkevalmisteiden oikea-aikaista saatavuutta potilaille. Menetelmä toisi uusille lääkevalmisteille mahdollisuuden saada aikaiseen kliiniseen tutkimustietoon perustuva ehdollinen käyttölupa joko rajatussa käyttöaiheessa tai -potilaspopulaatiossa. Tämän jälkeen tulokset varmistettaisiin hyödyntämällä kliinisen tutkimustiedon lisäksi valmisteen tehosta sekä turvallisuudesta saatua, todelliseen käyttöön perustuvaa tutkimustietoa, Real World Dataa. Saadun tiedon perusteella lääkevalmisteen käyttöaihetta voitaisiin potentiaalisesti laajentaa. Adaptive pathways ‑menetelmän yhtenä peruspilarina on myös saada sekä potilaat että terveydenhuollon menetelmien arvioinnista vastaavat tahot mukaan lääkevalmisteiden kehitystä koskeviin keskusteluihin aikaisemmassa vaiheessa.

Adaptive pathways – mitä se tuo mukanaan

Pilottiohjelman alustava raportti on tarkoitus julistaa vuoden 2016 ensimmäisen neljänneksen aikana ja loppuraporttia kuuden valmisteen kohdalta voidaan odottaa vuoden 2016 lopussa, kunhan tieteellinen näyttö on vertaisarvioitu.

Pelkkä nopeutettu myyntilupa sekä markkinoille tulo ei tällä hetkellä automaattisesti tarkoittaisi sitä, että valmiste päätyisi nopeammin jokaiselle sitä tarvitsevalle potilaalle. Koska useimmat uudet lääkevalmisteet ovat yhä useammin itseannosteltavia, saattavat ne ennen valmisteelle myönnettyä korvattavuutta olla korkean hintansa vuoksi suurelle osalle potilaista saavuttamattomissa. Lääkevalmisteen potentiaalisen aikaisen markkinoille tulon jälkeen nousee esille kysymys hoidon maksajasta ja siitä kuinka adaptive pathways -menetelmän kautta markkinoille tulleita valmisteita kohdeltaisiin kansallisissa korvattavuusjärjestelmissä.

Kuinka mahdollinen adaptive pathways -menetelmän käyttöönotto tulisi vaikuttamaan lääkkeiden hinta-ja korvattavuusprosessiin sekä ‑järjestelmään Suomessa, ei voida sanoa vielä mitään. Myyntilupaprosessin sekä lääkkeiden markkinoille tulon nopeuttamisen lisäksi huomion tulisi kohdentua myös lääkkeiden kansallisten korvattavuusprosessien sekä -perusteiden uudelleenarviointiin. Menetelmän käyttöönotto vaatisi myös enenevää yhteistyötä teollisuuden, päättävien viranomaistahojen sekä potilaiden välillä.

Suomessa yhteistyö teollisuuden sekä viranomaisten välillä on lähiaikoina tiivistynyt ja esimerkiksi lääkkeiden hintalautakunta on jo järjestänyt ensimmäisen lääkeyritysten kuulemistilaisuuden, jossa yrityksille varattiin mahdollisuus esitellä ajankohtaista tietoa sekä kehitteillä olevista ja markkinoille mahdollisesti lähivuosina tulevista uusista avohuollon lääkevalmisteista sekä markkinoilla jo olevien lääkevalmisteiden uusista mahdollisista käyttöaiheista. Lääkkeiden hintalautakunta on myös ilmoittanut tiivistävänsä yhteistyötään potilasjärjestöjen kanssa ottamalla enemmän huomioon potilasjärjestöjen roolia osana lääkkeiden korvattavuushakemusten käsittelyä.

Muutoksen tuulia on siis ilmassa ja alustavasti näyttäisi siltä, että tuulenpuuskat olisivat potilaille myötäisiä.

Mikko Kosunen

Terveystalousasiantuntija

Medaffcon Oy

mikko.kosunen@medaffcon.fi

+358 44 333 9787

Lue lisää aiheesta klikkaamalla tästä! (EMA 2016)